Медицинската наука е на прага на сериозен обрат в борбата с един от най-потайните и опасни рискови фактори за инфаркт и инсулт, надяват се кардиолозите. Резултати от първото по рода си клинично изпитване върху хора, публикувано в авторитетното списание Lancet и представено на конгреса на Европейското дружество по кардиология в Мюнхен, показват висока ефективност на иновативна терапия.
Молекулата е разработена от биотехнологична компания с опит в информационната РНК и е изследвана под ръководството на екип от американската „Кливланд клиник“. Обект на терапията е невидимият виновник липопротеин(а) – Lp(a). Това е частица, която пренася холестерола и се произвежда в черния дроб. За разлика от добре познатия лош холестерол – LDL, нивата на липопротеин (a) не се влияят от строги диети, спорт или промени в начина на живот. Приблизително от 80 до 90% от неговото количество са изцяло генетично предопределени. Формира се още до 5-годишна възраст и остава стабилно през целия живот. Затова лекарите казват, че е добре изследване за количеството в кръвта да се направи още в ранното детство, като данните са валидни завинаги и не е нужно да се повтарят тестовете. Тъй като Lp(a) не влиза в стандартния лабораторен тест за холестерол – така нареченият липиден профил, той често остава незабелязан.
Приблизително 20% от хората по света – или 1 на всеки 5 души, имат генетично заложени повишени нива на специфичния много лош липопротеин.
Поради специфичната си структура тази молекула агресивно стимулира натрупването на плака в артериите и улеснява образуването на тромби, а това става причината за тежки сърдечносъдови инциденти като инфаркт и инсулт. Досега медицината не разполагаше с нито едно одобрено лекарство, което целево и драстично да понижава невидимия рисков фактор. За обявения на конгреса медикаментозен пробив е приложена авангардната технология на така наречената малка интерферираща РНК. Инжекцията изпраща прецизен генетичен сигнал за заглушаване директно в чернодробните клетки, като по този начин прекъсва производството на ключовия градивен елемент на молекулата. Така тялото просто спира да произвежда опасния липопротеин.
Проучването, проведено в Китай сред 71 участници, показва забележителни резултати по отношение на безопасността и ефикасността, твърдят изследователите. При единично подкожно инжектиране лекарството демонстрира отличен профил на поносимост без сериозни нежелани реакции. Нещо повече, при прилагане на по-високите дози нивата на Lp(a) спадат в рамките на 95-97%. Очаква се това да се потвърди и във вече започналата втора фаза на проучването с хиляди участници в различни центрове в няколко държави.
Истинската уникалност на това лечение обаче се крие в неговата дълготрайност, коментират кардиолозите. Ефектът от една-единствена инжекция се запазва почти цяла година. Концепцията напомня на своеобразна годишна ваксина срещу генетично пренасян сърдечен риск. Този механизъм би могъл да спести на пациентите ежедневното вземане на хапчета или честите посещения в болница, като променя изцяло подхода към превантивната кардиология.
Ново проучване
Инжекция намалява генетичния риск от инфаркт и инсулт
Революционната РНК терапия се прилага 1 път годишно
0 коментара

Все още няма коментари